Genterapier är en medicinsk revolution. Svåra, ofta dödliga, medfödda sjukdomar kan plötsligt behandlas. Med en enda behandling finns det hopp om bot. Genterapier används redan i Sverige för ett fåtal sjukdomar och mångfaldigt fler är på ingång. Det här samtalet handlar om vad de nya genterapierna innebär, vad de betyder för patienterna och vad som kan behöva göras för att de på bästa sätt ska komma till användning i Sverige.

Genterapier är engångsbehandlingar med ett engångspris. De skiljer sig på många sätt från vanliga läkemedel. Baserat på erfarenheterna av de genterapier som introducerats i Sverige och på erfarenheterna från de som misslyckats, finns det många lärdomar att dra. Det finns flera områden där politiska initiativ är önskvärda för att säkerställa att svenska patienter snabbt får tillgång till de nya genterapierna. Det rör sig om allt från bedömning av pris och värde till hur nyföddhetsscreening kan användas för att hitta sjuka barn i tid. I grunden krävs det en nära samverkan mellan stat och regioner.